En Canadá conceden la aprobación del ácido obeticólico para el tratamiento de pacientes con colangitis biliar primaria

La colangitis biliar primaria (CBP), antes conocida como cirrosis biliar primaria, es una enfermedad autoinmune de las denominadas raras que afecta al hígado. Su progresión es lenta. Provoca la destrucción de los conductos biliares intralobulares por parte de los linfocitos. Su evolución puede acabar en cirrosis o insuficiencia hepática terminal, obligando a someter al paciente, si no hay tratamiento, a un trasplante de hígado.

El ácido obetichólico (abreviado OCA, nombre comercial Ocaliva), es un análogo de ácido biliar semi-sintético. Se utiliza como un fármaco para tratar la colangitis biliar primaria, y está experimentando el desarrollo de varias otras enfermedades hepáticas y trastornos relacionados, autorizado ya por la FDA (en Estados Unidos) y por la EMA (en Europa) hace algún tiempo.  

Intercept Pharmaceuticals Inc, una compañía biofarmacéutica enfocada en el desarrollo y comercialización de terapias novedosas para el tratamiento de enfermedades hepáticas no virales progresivas, anunció hoy que Health Canada ha concedido una aprobación condicional para Ocaliva (ácido obetichólico) para el tratamiento de la colangitis biliar primaria, cuando se utiliza en combinación con ácido ursodesoxicólico (UDCA) en adultos con una respuesta inadecuada a la UDCA o en monoterapia en adultos incapaces de tolerar la UDCA.

La CBP es una enfermedad hepática poco frecuente, progresiva y autoinmune que pone a los pacientes en riesgo de complicaciones que ponen en peligro su vida, afectando a unos 11.000 canadienses. CBP afecta a las personas en la flor de la vida y es la principal causa de trasplante de hígado entre las mujeres en Canadá.

"Un número sustancial de pacientes con CBP no están logrando metas de tratamiento con UDCA sola y algunos no pueden tolerar este estándar de atención. Hasta ahora sólo hemos tenido terapias adyuvantes experimentales para ayudar a estos no respondedores con enfermedad progresiva ", dijo Andrew Mason, MBS, FRCPI, Director de Investigación de la División de Gastroenterología y Hepatología de la Universidad de Alberta. "La introducción de Ocaliva ayudará a abordar esta necesidad crítica y ofrecerá una oportunidad para que los médicos revisen los objetivos del tratamiento con sus pacientes".

"Estamos muy contentos de presentar la primera nueva opción de tratamiento para PBC en más de 20 años para los pacientes canadienses tan estrechamente después de la aprobación regulatoria en los Estados Unidos y Europa", dijo Mark Pruzanski, MD, Presidente y CEO de Intercept. Alentando noticias para los pacientes y representa otro paso importante en la misión de Intercept para mejorar las vidas de las personas con enfermedades hepáticas no virales progresivas".

Intercept está buscando activamente el reembolso de Ocaliva con compañías de seguros privadas y planes públicos de medicamentos en Canadá. Intercept se compromete a asegurar que los pacientes con PBC puedan acceder a Ocaliva de la manera más rápida y sencilla posible y ha lanzado el Programa de Apoyo al Paciente Navigate para proporcionar un apoyo integral y personalizado a los pacientes elegibles prescritos para Ocaliva para CBP.

"Estamos muy emocionados de que los canadienses que viven con CBP ahora tendrán una importante nueva opción de tratamiento", dijo Gail Wright, presidenta de la Sociedad Canadiense de CBP. "Es un momento tan prometedor para los pacientes CBP, y la comunidad ha sido energizada por los nuevos avances en la investigación, la creciente conciencia de la enfermedad entre el público y los médicos y ahora la introducción de una nueva terapia muy necesaria para ayudar a los pacientes a manejar mejor su enfermedad. "

 

Referencia

https://liverdiseasenews.com/2017/05/30/health-canada-approves-ocaliva-for-autoimmune-liver-disease-patients/

Smith, S. M., & Pegram, A. H. (2017). Obeticholic Acid: A Farnesoid X Receptor Agonist for Primary Biliary Cholangitis. Journal of Pharmacy Technology, 33(2), 66-71.

Ali, A. H., Carey, E. J., & Lindor, K. D. (2017). Autoimmune Liver Diseases: Primary Biliary Cholangitis. In Liver Disorders (pp. 251-287). Springer International Publishing.